INVESTIGACIÓN

¿Qué investigación se está haciendo para encontrar tratamientos o una cura para la EM? Esta pregunta es de gran interés para aquellos con EM y sus seres queridos. Para leer y comprender los informes sobre la investigación actual de la EM, o si está considerando participar en un estudio, primero es útil comprender cómo se diseñan, realizan y validan los estudios de investigación.

Tipos de Investigación

Existen dos categorías principales para la investigación humana: estudios observacionales y experimentales.

Estudios Observacionales 

Aquí, los investigadores siguen a un grupo de personas para recopilar datos sobre ellas. No interactúan ni influyen en los participantes del estudio; simplemente los observan y recopilan información. 

Los científicos usan estudios observacionales para identificar diversas diferencias o denominadores comunes, como factores de riesgo o efectos positivos, que se encuentran dentro del grupo de participantes.

Existen varios tipos de estudios observacionales, que incluyen:

  • Estudios de cohorte: estudios observacionales que siguen a un grupo de participantes con una característica particular durante un período de tiempo, ya sea al observar el pasado o al realizar un seguimiento de los sujetos en el futuro.
  • Estudios transversales: estudios observacionales que analizan datos de una población completa, o un muestreo de esa población, en un momento determinado.

Estudios Experimentales 

Aquí, los investigadores introducen una variable, como un medicamento, un dispositivo médico o un método de terapia, en un grupo y miden sus efectos. Los resultados se comparan con un grupo similar al que no se le da la variable o se le da una versión placebo. Este grupo se conoce como el grupo de control. 

Los científicos usan estudios experimentales para conocer los efectos y la efectividad potencial de los tratamientos. Los estudios experimentales en el campo de la medicina a menudo se conocen como ensayos clínicos. 

Hay varios tipos de estudios experimentales que incluyen:

  • Ensayos a ciegas: estudios experimentales en los que el participante no sabe si está recibiendo el tratamiento que se está estudiando. Este es el tipo más común de estudio experimental. Los participantes pueden recibir el tratamiento real, un tratamiento con placebo o un tratamiento que se haya estudiado previamente. Solo los investigadores saben qué participantes toman qué tratamiento.
  • Ensayos a doble ciego: estudios experimentales que son casi idénticos a los estudios a ciegas, pero en este caso, el investigador no sabe qué tratamiento está tomando cada participante. Los estudios están cegados para que las creencias inconscientes de una persona sobre el tratamiento no puedan sesgar sus respuestas o evaluaciones.
  • Ensayos aleatorios: estudios experimentales en los que los participantes son asignados al grupo de control o al grupo de tratamiento al azar. Esto evita que el investigador influya inadvertidamente o intencionalmente en los resultados al elegir quién se selecciona para cada grupo. Ambos estudios a ciegas y a doble ciego a menudo son aleatorizados.

El proceso

La investigación comienza con una extensa planificación. Un estudio debe estar bien diseñado para garantizar que se reúna la información necesaria para llegar a una conclusión clara e imparcial. La investigación mal diseñada puede dar resultados engañosos. 

Para medicamentos y dispositivos médicos, el proceso pasa a una etapa conocida como investigación preclínica, donde se realizan pruebas de laboratorio. El objetivo de las pruebas preclínicas es determinar si el tratamiento tiene el beneficio potencial de ser evaluado en humanos y minimizar el riesgo de hacerlo. En esta etapa, los medicamentos se prueban en células vivas y/o animales. Esta prueba está destinada a determinar qué cambios específicos desencadena el fármaco dentro de un organismo, y si el organismo cambia el fármaco de algún modo así como también cualquier potencial de toxicidad.

Para medicamentos y dispositivos médicos, el proceso pasa a una etapa conocida como investigación preclínica, donde se realizan pruebas de laboratorio. El objetivo de las pruebas preclínicas es determinar si el tratamiento tiene el beneficio potencial de ser evaluado en humanos y minimizar el riesgo de hacerlo. En esta etapa, los medicamentos se prueban en células vivas y/o animales. Esta prueba está destinada a determinar qué cambios específicos desencadena el fármaco dentro de un organismo, y si el organismo cambia el fármaco de algún modo así como también cualquier potencial de toxicidad.

Cuando se aprueba un estudio para su continuación, la siguiente tarea de los investigadores es reclutar e inscribir a participantes. Ellos compartirán los criterios de inclusión y exclusión. Para inscribirse, una persona debe cumplir los criterios de inclusión, que especifican qué tipo de participantes se necesitan, y no cumplir los criterios de exclusión, que identifican los factores que hacen que una persona no sea elegible.

Aquellos que están inscritos reciben información y la oportunidad de formular preguntas. Los investigadores deben asegurarse de que los participantes comprendan completamente el estudio y lo que se les hará. Este proceso se llama consentimiento informado, y los participantes deben firmar formularios que indiquen que entienden cómo se llevará a cabo el estudio, cuáles son sus derechos como participantes y qué riesgos están asociados con su participación. 

Las fases

Algunos ensayos, en particular los que evalúan nuevos medicamentos, se realizan en fases. 

  • Fase I: un pequeño grupo de participantes saludables toma el tratamiento para evaluar su seguridad, determinar un rango de dosis seguro e identificar los efectos secundarios.
  • Fase II: el tratamiento se prueba por primera vez en un pequeño grupo de personas que tienen la afección que deben tratar para ver si es efectivo. La seguridad y los efectos secundarios continúan siendo supervisados.
  • Fase III: el tratamiento se administra a grupos grandes, a menudo en ubicaciones múltiples, para confirmar los datos de efectividad y seguridad de estudios previos, buscar efectos secundarios raros y/o compararlos con tratamientos comúnmente utilizados.
  • Fase IV: una vez que el medicamento haya sido aprobado para su uso, estos estudios supervisan su efectividad en diferentes poblaciones y observan los efectos del uso a largo plazo.

Aprobación para el uso

Cuando los estudios han demostrado que un tratamiento es seguro y efectivo, los investigadores evalúan si requiere aprobación regulatoria para proceder. Los estudios sobre nuevos protocolos de terapia, como una dieta específica o modificación de la conducta, normalmente se publican en revistas revisadas por pares y se enseñan en educación médica continua antes de implementarse. Pero los nuevos medicamentos y ciertos dispositivos médicos requerirán la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. 

Cuando un tratamiento requiere la aprobación de la FDA, el desarrollador del producto presentará una solicitud junto con la investigación correspondiente. Esa información es revisada por un panel de expertos en un proceso que puede llevar de 6 a 10 meses. A veces, la FDA acordará acelerar el proceso de revisión, si el tratamiento está diseñado para una necesidad no satisfecha o representa una aprobación significativa sobre los tratamientos ya disponibles.

Más información

Para obtener más información sobre los ensayos clínicos o si está interesado en participar en la investigación, consulte nuestra página de ensayos clinicos.